L’industria farmaceutica e la ricerca universitaria sviluppano costantemente numerosi farmaci innovativi destinati al trattamento di molte patologie di alta complessità.
In questi ultimi anni l’ente regolatore Italiano di autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci (AIFA) ha cercato di accelerare le procedure, attraverso un sistema di valutazione dell’innovazione molto stringente e basato su 3 precisi criteri scientifici: Bisogno terapeutico, Valore terapeutico aggiunto, Qualità delle prove. Tuttavia, nonostante lo sforzo di programmazione, il farmaco arriva “al letto del paziente” in media tra i 2 e 3 mesi dall’approvazione di AIFA, l’autorità che autorizza l’immissione del farmaco sul mercato.
E’ possibile ridurre queste tempistiche? È la domanda a cui proprio partendo dall’esempio della Regione Piemonte, Motore Sanità con l’evento “L’accesso regionale alle terapie innovative. L’esempio della Regione Piemonte “ tenuto il 29 scorso presso il NH Hotel Santo Stefano, Torino, intende trovare risposte.
“Beneficiano di questi farmaci innovativi i pazienti oncologici, e sempre di più si tratta di terapie orali, pertanto terapie di prossimità che il paziente può assumere al domicilio” spiega Paola Crosasso, Direttore Farmacia ASL Città di Torino.
Presso la ASL di Vercelli, verificato il rispetto dell’indicazione di innovatività, il farmaco viene reso disponibile nel giro di pochi giorni e non più dei 5 lavorativi, come spiega Fulvia Milano, Direttore sanitario dell’Asl Vercelli. “La programmazione delle risorse tiene conto dei risultati clinici riscontrati, garantendo l’accesso ai pazienti, ma evitando gli sprechi. La farmacia ospedaliera acquista i farmaci innovativi attingendo al budget assegnato e trasmette trimestralmente il dato di spesa alla struttura complessa della Contabilità per consentire la corretta attribuzione della risorsa impiegata”. C’è però una criticità; il criterio di “innovatività”, oggetto di una quota di budget dedicata, scade dopo tre anni. L’approccio è corretto, secondo i relatori presenti, tuttavia “La principale criticità” continua la dr.essa Milano,” emerge alla scadenza dell’innovatività, quando il costo del farmaco viene posto a carico delle risorse “ordinarie”, condizionate dal tetto di spesa farmaceutica e del budget aziendale. Concentrando l’attenzione unicamente sul prezzo, si trascurano i possibili effetti positivi che il farmaco innovativo può avere sull’intero percorso diagnostico terapeutico assistenziale, privando il farmaco stesso del suo potenziale fattore produttivo“.
Sul ruolo di una grande realtà ospedaliera universitaria come la Città della Salute e della Scienza di Torino nel percorso di reale accesso all’innovazione, interviene Giovanni La Valle, Direttore Generale. “L’A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino è sede Hub per molteplici discipline e nell’ambito delle sperimentazioni si pone come leader, per numerosità di studi e innovazione degli stessi. La sinergia tra assistenza, didattica e ricerca consente di avviare nuovi percorsi terapeutici, anche ancora sconosciuti, garantendo al paziente candidato anche la sicurezza clinica”
Le sfide dell’Oncologia piemontese
In Piemonte sono circa 30mila i nuovi casi all’anno di malati oncologici che vengono seguiti dalle strutture sanitarie della Rete oncologica di Piemonte e Valle d’Aosta. Uniformità di trattamento di alto livello a tutti i pazienti, accessibilità rapida ai nuovi farmaci e partecipazione alle sperimentazioni cliniche da parte di tutti i pazienti oncologici della Rete, grazie alla creazione di una rete apposita: questi sono i principali obiettivi che sta portando avanti la Rete.
“Perché”, come spiega Massimo Aglietta, Coordinatore responsabile degli Indirizzi strategici della Rete Oncologica di Piemonte e Valle d’Aosta e già Professore di Oncologia medica presso l’Università degli Studi di Torino, “il paziente chiede due cose, principalmente: un medico di riferimento all’interno del suo percorso di cura e percorsi di accesso rapido alle prestazioni. Per garantire la partecipazione dei pazienti agli studi clinici, invece, abbiamo ancora la necessità di diffondere di più la cultura della ricerca e della partecipazione agli studi clinici in tutti gli ambiti regionali”
Un significativo contributo all’innovazione viene anche dalla diagnostica molecolare. Anna Sapino, Direttore Scientifico Istituto per la Ricerca e la Cura del Cancro di Candiolo, denuncia le difficoltà del settore: ” Spesso siamo costretti ad inviare campioni chirurgici in India, che non è proprio dietro l’angolo. rispondono on line. Difficile trovare personale in ambito di anatomia patologica; forse non siamo riusciti a rendere appetibile la nostra specialità, forse sono troppo bassi gli stipendi. Eppure ci inseriamo sempre più nel percorso diagnostico, nella cura del paziente. Occorre personale biologo formato, bioinformatici; saper leggere i dati, creare archivi informatici per garantire il mantenimento del risultato, la traduzione del dato.
Per portare il dato nella pratica clinica bisogna di raccogliere i dati che derivano dall’analisi molecolare; servono terabite di informazioni che, associate al dato classico, la storia clinica del paziente, ci permette di formare il cosiddetto avatar del paziente per personalizzarne la terapia”
Il punto di vista dei pazienti
Le terapie innovative hanno l’obiettivo di migliorare la qualità di vita dei pazienti, “ma dobbiamo ricordare che qualità di vita vuol dire anche riduzione dei tempi di attesa” come sottolinea Felice Bombaci, Vice Presidente di AIL-Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma, sezione Torino. “Nella nostra regione non c’è omogeneità di accesso per quanto riguarda alcune terapie disponibili in formulazioni diverse, penso a quelle sottocute piuttosto che per via endovenosa. Se queste fossero maggiormente disponibili, lascerebbero i pazienti, e i caregiver in molti casi, dopo la cura liberi di tornare alle loro attività” 
Motore Sanità ha istituito un “Osservatorio Innovazione, con l’obiettivo di monitorare le innovazioni farmaceutiche, tecnologiche, diagnostiche, terapeutiche, organizzative, attraverso le migliori evidenze scientifiche disponibili. Ne fa parte Rossana Boldi, che osserva, sul tema della disponibilità del farmaco, come nelle valutazioni circa l’acquisizione di un nuovo farmaco, il criterio del costo spesso prevalga, mentre è molto meno rilevante rispetto mettere il paziente nelle condizioni di vivere una vita sociale e lavorativa possa portare di vantaggio alle casse dello Stato.
Fra le patologie croniche di alta complessità (oncologiche, ematologiche, reumatologiche, endocrinologiche, e nella diabetologia) due sono state affrontate con interventi più in dettaglio: le trattiamo nell’articolo che segue.
Con il contributo di Lilly, Takeda, GSK e Otsuka, il patrocinio di ASL Città di Torino, Azienda Zero, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino, Rete Oncologica Piemontese, A.O.U. Maggiore della Carità Novara, U.P.O. Università del Piemonte Orientale, ASL Vercelli, ASL Alessandria, AAPRA Odv Ets-Associazione Ammalati Pazienti Reumatici Autoimmuni, AMaR Piemonte-Associazione Malati Reumatici del Piemonte, ANMAR-Associazione Nazionale Malati Reumatici onlus.
Gianpaolo Nardi
gianpaolon@vicini.to.it
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